Un equipo español desarrolla el primer "tratamiento vivo" del mundo con células madre mesenquimales, que se aplicará a pacientes de la enfermedad de Crohn con fístulas
La investigación del equipo del doctor Damián García Olmo abre la puerta a "un cambio de paradigma" en la cicatrización
Takeda, una de las cinco grandes de la industria farmacéutica, adquiere por 520 millones de euros la empresa española que ha desarrollado el fármaco
El equipo que ha desarrollado Alofisel. En el sentido de las agujas del reloj: Héctor Guadalajara, García Olmo, Mariano García, María Luz Vega, Dolores Herreros y Susana Olmedilla.
Esta es una historia de un éxito. De un gran avance médico realizado en España que cambiará la vida a miles de personas. Una historia que incluye una investigación de 15 años, un fracaso de los que tumban proyectos, un rescate in extremis, una pequeña empresa que sale de una universidad para acabar siendo comprada por 520 millones de euros y una investigación médica que abre las puertas a un cambio de paradigma en el tratamiento de la cicatrización. Y que deja a Tres Cantos (Madrid) como la primera gran factoría industrial de células madre en el mundo.
El médico e investigador Damián García Olmo, actualmente en la Fundación Jiménez Díaz de Madrid, ha creado junto a su equipo el primer tratamiento del mundo basado en células madre. El Alofisel, como se llama el medicamento desarrollado por este grupo, ha recibido la aprobación de la Agencia Europea del Medicamento para tratar las fístulas derivadas de la enfermedad de Crohn, imposibles de cerrar en ocasiones. De momento los potenciales pacientes no son muchos, cierto. Pero habrá más.
"La importancia fundamental es que se ha demostrado que una estirpe celular funciona para mejorar la cicatrización de los pacientes", explica García Olmo. La investigación de este equipo abre la puerta al tratamiento con células madre para cualquier tipo de cicatrización, explica el doctor, lo cual abre un universo aún por explorar, pero beneficiará en su momento a grandes quemados, complicaciones de la cirugía...
De momento, el Alofisel empezará a comercializarse en toda Europa ya este mismo año. En casi toda Europa, en concreto. Por una cuestión técnica no lo hará en España. Que nadie se preocupe: los pacientes que lo necesiten podrán recibirlo a través del uso compasivo, asegura García Olmo, pero para que el medicamento se pueda comercializar en EE UU, el organismo responsable del país (la Food and Drug Administration) exige que se realice el ensayo clínico con sus ciudadanos, y justo están en eso ahora.
Pero como el equipo es español y en EE UU no hay tantos potenciales pacientes como para hacer un ensayo, se han cogido pacientes españoles, por lo que España está liderando la prueba. Lo que es un "orgullo" para García Olmo, pero "no se puede comercializar en tu país un medicamento con el que estás haciendo un ensayo", explica. En un par de años estará todo listo, calcula.
El cambio de paradigma
El gran cambio de paradigma es que "hasta ahora el ser humano curaba con sustancias inertes", explica García Olmo, y con el Alofisel se aprueba el primer medicamento vivo. El concepto es sencillo: se cultivan en un laboratorio células madre (el debate de la primera década de los 2000 sobre células madre adultas versus células madre embrionarias ha sido superado por la ciencia), se le inyectan al paciente en la zona afectada (la perianal, en este caso) y las células ("muy homogéneas y de altísima calidad" por haber sido cultivadas ad hoc en laboratorio) se encargan de cerrar la fístula sin que haya necesidad de inmunodeprimir al paciente para que no rechace el tratamiento, lo que venía siendo la técnica habitual hasta ahora.
El proyecto nació en 2002 en una pequeña empresa spin off de la Universidad Autónoma de Madrid (UAM) llamada Cellerix, fundada por la exministra de Sanidad Cristina Garmendia. De ahí la empresa se integró con la belga Tigenix, aunque seguía manteniendo su sede en Madrid. Por el camino, un gran fracaso en la fase III del ensayo clínico (la última y definitiva) estuvo a punto de llevarse por delante todo el proyecto, recuerda García Olmo. Cellerix pasó de 60 a 30 empleados, el proyecto se derrumbaba para incomprensión de sus padres, convencidos hasta entonces de que saldría adelante.
Sin embargo, el equipo fue capaz de diagnosticar el error, corregirlo, y repetir la prueba, que se realizó en 52 centros de ocho países. En 2015, cuando iban a salir los resultados definitivos del segundo (y probablemente último) intento, García Olmo no cabía en su camisa. "Decidí irme a la playa porque no podía con la incertidumbre", cuenta. Viernes, sábado, domingo... y nadie le llamaba, sin noticias de los resultados. No pintaba bien.
"Finalmente, me avisaron el domingo por la noche, a última hora. Que había salido bien. No te imaginas la alegría", rememora. "No me lo podían notificar antes para que no tuviera información privilegiada porque es ilegal". Habían roto la banca (sobre todo médica, pero no solo).
De la playa al éxito
La compañía se disparó. Una de las grandes cinco farmacéuticas del mundo, Takeda, se hizo con los derechos de la patente para el desarrollo y comercialización del medicamento por 15 millones de euros. En este punto de la entrevista, García Olmo entra e internet para enseñarle al periodista una cuestión técnica, teclea "Takeda" en google y lo primero que aparece es una noticia recién colgada que informa de que la farmacéutica japonesa ha lanzado una OPA amistosa por Tigenix por 520 millones de euros. El laboratorio catalán Grifols, que en 2013 rescató a la empresa con una aportación de 12 millones de euros tras el fracaso del fase III, verá recompensada su apuesta con un retorno de 70 millones de euros.
Con la noticia de la OPA, García Olmo se queda sin palabras. Sonríe, no sabe qué decir. "¿Cómo afecta esto a vuestro trabajo?". Cree que será positivo, pero no se atreve a aventurarlo demasiado. Un par de días después, con la noticia ya asimilada y hechas las consultas pertinentes, lo tiene más claro. "Es una buenísima noticia. El interés de una grande por una biotecnológica española impulsará el proyecto", explica.
Por ejemplo, con los siguientes pasos. El mundo de la ciencia y la medicina es complejo y avanza a pasos muy pequeños, "lo que es bueno", explica García Olmo. Ahora toca probar que el mismo principio funciona en otros tratamientos, de lo que el médico no tiene duda alguna, pero que hay demostrar realizando todas las fases de los ensayos clínicos. Y ahí entrará en juego el dinero de Takeda.
Un tejido productivo exiguo
Todo el caso es un ejemplo y a la vez un aviso de cómo debería funcionar el sistema investigador, las posibilidades que tiene en España y cómo le afecta que en este país haya un exiguo tejido productivo. En sus fases iniciales, la investigación fue financiada con fondos públicos, "como debe ser", cuenta el doctor.
Cuando llegaron los primeros avances, entró el sector privado, el paso donde se pierden muchos proyectos en España. "El objetivo siempre es que tus ideas lleguen al paciente, pero sin un sistema productivo no se puede hacer", explica García Olmo. Ellos sí pudieron, con capital privado pese a venir de lo público. "En ciertos ambientes, el tema universidad-empresa está mal visto", lamenta el médico, ferviente defensor declarado de lo público.
Entre las buenas prácticas detectadas, este cirujano destaca haber juntado investigadores básicos con clínicos ("fue un chispazo") y haber metido dos biólogos en el proyecto. La investigación y desarrollo del proyecto demuestran, dice García Olmo, que se puede hacer ciencia en España. Que se hace. "Vamos a curar a personas de todo el mundo con células cultivadas en Tres Cantos", dice orgulloso.
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