Micrografía de gran aumento de la enfermedad de Crohn. Biopsia de es
Se ha demostrado que una nueva técnica que utiliza las células modificadas de los pacientes para tratar la enfermedad de Crohn es efectiva en experimentos con células humanas, y se espera que un ensayo clínico del tratamiento comience en los próximos seis meses.
Los investigadores del Centro de Investigación Biomédica (BRC) de Guy y St Thomas de NIHR desarrollaron la técnica estudiando los glóbulos blancostomados de pacientes con enfermedad de Crohn y comparándolos con células de personas sanas. Sus hallazgos permitieron a los especialistas en terapia celular en el BRC desarrollar un tratamiento que consiste en tomar células de los pacientes y cultivarlos en un cultivo especial para que se comporten más como células de personas sanas.
El profesor Graham Lord, de la Universidad de Manchester, dirigió el estudio. La investigación se llevó a cabo cuando era Director de NIHR Guy's y St Thomas 'BRC y como Consultor Nefrólogo en Guy's and St Thomas'. Ahora es vicepresidente y decano de la Facultad de Biología, Medicina y Salud de la Universidad de Manchester.
La investigación, publicada en la revista Gastroenterology , muestra que esta técnica es efectiva en células humanas , lo que significa que está lista para su uso en un ensayo clínico. El ensayo tributo propuesto evaluará si el tratamiento es seguro y eficaz para tratar la enfermedad de Crohn.
La enfermedad de Crohn es una afección de por vida en la que partes del sistema digestivo se inflaman gravemente, causando una variedad de síntomas como diarrea, dolor de estómago, cansancio y pérdida de peso. Sus causas son desconocidas, pero se sabe que el sistema inmunológico juega un papel importante. Se estima que la condición a menudo debilitante afecta a unas 620,000 personas en el Reino Unido.
El profesor Lord dijo: "Esta es la próxima frontera en la terapia celular, ya que vamos más allá de tratar los síntomas de la enfermedad de Crohn y tratar de restablecer el sistema inmunológico para tratar la enfermedad.
"Es un verdadero tratamiento casero en el sentido de que comenzamos con la observación de células y tejidos donados por pacientes en Guy's y St Thomas ', hemos desarrollado un tratamiento y ahora estamos comenzando a realizar ensayos, todos en Trust. Muestra cómo Los pacientes centrales son investigar, ayudando a crear un tratamiento que podría ayudar a miles de personas más ".
Rachel Sawyer, gerente de comunicaciones que tiene 50 años y vive en Anerley en el sureste de Londres, fue diagnosticada con la enfermedad de Crohn en 2000 y recibió tratamiento en Guy's y St Thomas '. Aunque su condición ahora está bajo control, apoya a otras personas que tienen Crohn y administra la cuenta de Twitter @Bottomline_IBD.
Ella dijo: "Una de las peores cosas para mí fue la imprevisibilidad, particularmente cuando necesito ir al baño rápidamente. El hecho de que Crohn redirecciona tu vida diaria por completo y hace que sea difícil hacer las cosas normales que la mayoría de nosotros damos por sentado. Fuera del transporte público o social. Incluso ahora, el miedo a él nunca está realmente lejos de mi mente.
"Otra cosa difícil es el estigma asociado con la enfermedad intestinal. Es difícil hablar y ser franco al respecto, incluso con familiares y amigos. A veces la vida me resultó muy aislada y desafiante, y eso es algo que mucha gente con la experiencia de Crohn, independientemente de ya sea que hayan sido diagnosticados hace años o el mes pasado, para las personas diagnosticadas jóvenes, puede tener un impacto en los años formativos de su vida.
"Cualquier cosa que pueda ayudar a las personas con Crohn a tener la confianza de salir y volver a ser las personas que estaban destinadas a ser sería un cambio de juego".
Los investigadores descubrieron que los glóbulos blancos especializados llamados células T reguladoras de los pacientes de Crohn producen menos de una proteína específica para el intestino llamada integrina α4β7 que las células T reguladoras de personas sanas. Trabajando con los especialistas de la Plataforma de Fabricación de Terapias Avanzadas de NIHR Guy's y St Thomas 'BRC, desarrollaron una técnica de terapia celular basada en estos hallazgos.
Esta técnica consiste en desarrollar células de pacientes con enfermedad de Crohn con una molécula llamada RAR568, que restaura niveles saludables de integrina α4β7. Las células se devuelven a los pacientes mediante infusión intravenosa.
El Dr. Peter Irving, un Gastroenterólogo Consultor y coautor del artículo, dijo: "Si bien los tratamientos disponibles para la enfermedad de Crohn han aumentado en los últimos años, solo funcionan en algunos pacientes. Además, los tratamientos tienen efectos secundarios potencialmente graves en algunos pacientes. Esta investigación abre el camino para una prueba de la utilización de los pacientes propias células para el tratamiento de Crohn su enfermedad y esperamos ofrecer a las personas la oportunidad de tomar parte en un futuro muy cercano ".
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